Médicos
españoles demuestran por primera vez la eficacia de un medicamento con
células madre para reparar las fístulas provocadas por la enfermedad de
Crohn
El jefe de Cirugía de la Fundación Jiménez Díaz de Madrid, Damián García Olmo, muestra un vial del medicamento basado en terapia celular - ABC
Funciona y es seguro. Ya no hay duda. Por primera vez, un fármaco de desarrollo cien por cien español y basado en terapia celular ha demostrado su eficacia para reparar tejidos, en concreto las fístulas que genera la enfermedad de Crohn.
Estas lesiones, de difícil tratamiento, obligan a los pacientes a pasar por el quirófano para poder cerrarlas y, casi siempre, con malos resultados: la resección del recto y problemas de incontinencia. La alternativa que se propone a la cirugía es la inyección de un medicamento con células madre extraídas de la grasa, capaz de reparar y cerrar las fístulas.
En la mitad de los pacientes tratados bastó una sola dosis para lograr la curación completa, según acaba de publicar la prestigiosa revista médica «The Lancet».
La publicación recoge los resultados de un ensayo clínico internacional, coordinado por el Hospital Clínic de Barcelona y la Fundación Jiménez Díaz de Madrid, y en el que han participado 49 centros sanitarios de Europa e Israel.
Un 60% de los pacientes respondieron al tratamiento y el 50% lograron el cierre por completo de las fístulas. «En los casos en los que no ha funcionado pensamos que se necesitará una segunda o quizá una tercera dosis para tener éxito en todos los pacientes», explica Damián García Olmo, jefe de Cirugía de la Fundación Jiménez Díaz y uno de los autores principales de la investigación.
Los buenos resultados de este ensayo son el final feliz de una larga historia que comenzó hace catorce años en la Universidad Autónoma de Madrid y el Hospital La Paz con García Olmo como uno de sus protagonistas.
Allí un grupo de investigadores puso a punto la tecnología necesaria para tratar por primera vez con células madre a una paciente con enfermedad de Crohn en la que fracasaban todos los tratamientos convencionales.
Entonces aún no existía el medicamento y las células se obtenían de la grasa del propio enfermo. Los buenos resultados de aquel caso sirvieron como prueba de concepto para poner en marcha varios ensayos clínicos nacionales e internacionales, como el que se acaba de publicar.
Ese primer caso también fue el primer paso para desarrollar un fármaco que acelerara el proceso y permitiera tener el tratamiento listo, sin extraer ni cultivar las células en cada paciente. La primera compañía interesada fue la biotecnológica Genetrix, el grupo de empresas que promovió la ex ministra de Ciencia,
Cristina Garmendia. Ahora es la compañía belga TiGenix la propietaria de la patente, «pero el medicamento se fabrica en Madrid y todo el desarrollo ha sido completamente español. Es una historia de éxito de la marca España en la que la empresa y la ciencia han ido de la mano», asegura el cirujano García Olmo.
El ensayo clínico es un espaldarazo para la comercialización del nuevo medicamento celular que podría estar en las farmacias de los hospitales el próximo año.
Como en todos los ensayos clínicos, la mitad de los pacientes recibieron el medicamento con la sustancia activa y el resto un placebo. «Yo estoy feliz por el resultado de nuestra investigación. Pero ahora estoy deseando curar a más pacientes y mejorarles su calidad de vida.
La enfermedad de Crohn produce mucho sufrimiento y yo he sufrido con los pacientes que no recibían el tratamiento durante el ensayo clínico», explicaba el jefe de Cirugía de la Fundación Jiménez Díaz.
El fármaco funciona al revés que el tratamiento clásico con cirugía. A los pacientes que se les interviene en el quirófano para coser y cerrar la fístula salen curados de la cirugía, pero a la semana la herida empieza a abrirse y vuelve a aparecer la lesión.
Con el medicamento, los pacientes necesitan una semana para que la fístula se cierre, pero después la reparación se mantiene, al menos durante los seis meses que se prolongó el estudio.
El jefe de Cirugía de la Fundación Jiménez Díaz de Madrid, Damián García Olmo, muestra un vial del medicamento basado en terapia celular - ABC
Funciona y es seguro. Ya no hay duda. Por primera vez, un fármaco de desarrollo cien por cien español y basado en terapia celular ha demostrado su eficacia para reparar tejidos, en concreto las fístulas que genera la enfermedad de Crohn.
Estas lesiones, de difícil tratamiento, obligan a los pacientes a pasar por el quirófano para poder cerrarlas y, casi siempre, con malos resultados: la resección del recto y problemas de incontinencia. La alternativa que se propone a la cirugía es la inyección de un medicamento con células madre extraídas de la grasa, capaz de reparar y cerrar las fístulas.
En la mitad de los pacientes tratados bastó una sola dosis para lograr la curación completa, según acaba de publicar la prestigiosa revista médica «The Lancet».
La publicación recoge los resultados de un ensayo clínico internacional, coordinado por el Hospital Clínic de Barcelona y la Fundación Jiménez Díaz de Madrid, y en el que han participado 49 centros sanitarios de Europa e Israel.
Un 60% de los pacientes respondieron al tratamiento y el 50% lograron el cierre por completo de las fístulas. «En los casos en los que no ha funcionado pensamos que se necesitará una segunda o quizá una tercera dosis para tener éxito en todos los pacientes», explica Damián García Olmo, jefe de Cirugía de la Fundación Jiménez Díaz y uno de los autores principales de la investigación.
Catorce años de investigación
Los buenos resultados de este ensayo son el final feliz de una larga historia que comenzó hace catorce años en la Universidad Autónoma de Madrid y el Hospital La Paz con García Olmo como uno de sus protagonistas.
Allí un grupo de investigadores puso a punto la tecnología necesaria para tratar por primera vez con células madre a una paciente con enfermedad de Crohn en la que fracasaban todos los tratamientos convencionales.
Entonces aún no existía el medicamento y las células se obtenían de la grasa del propio enfermo. Los buenos resultados de aquel caso sirvieron como prueba de concepto para poner en marcha varios ensayos clínicos nacionales e internacionales, como el que se acaba de publicar.
Éxito de la marca España
Ese primer caso también fue el primer paso para desarrollar un fármaco que acelerara el proceso y permitiera tener el tratamiento listo, sin extraer ni cultivar las células en cada paciente. La primera compañía interesada fue la biotecnológica Genetrix, el grupo de empresas que promovió la ex ministra de Ciencia,
Cristina Garmendia. Ahora es la compañía belga TiGenix la propietaria de la patente, «pero el medicamento se fabrica en Madrid y todo el desarrollo ha sido completamente español. Es una historia de éxito de la marca España en la que la empresa y la ciencia han ido de la mano», asegura el cirujano García Olmo.
El ensayo clínico es un espaldarazo para la comercialización del nuevo medicamento celular que podría estar en las farmacias de los hospitales el próximo año.
Como en todos los ensayos clínicos, la mitad de los pacientes recibieron el medicamento con la sustancia activa y el resto un placebo. «Yo estoy feliz por el resultado de nuestra investigación. Pero ahora estoy deseando curar a más pacientes y mejorarles su calidad de vida.
La enfermedad de Crohn produce mucho sufrimiento y yo he sufrido con los pacientes que no recibían el tratamiento durante el ensayo clínico», explicaba el jefe de Cirugía de la Fundación Jiménez Díaz.
El fármaco funciona al revés que el tratamiento clásico con cirugía. A los pacientes que se les interviene en el quirófano para coser y cerrar la fístula salen curados de la cirugía, pero a la semana la herida empieza a abrirse y vuelve a aparecer la lesión.
Con el medicamento, los pacientes necesitan una semana para que la fístula se cierre, pero después la reparación se mantiene, al menos durante los seis meses que se prolongó el estudio.
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